În contextul sistemului medical global, se marchează un progres semnificativ în combaterea bolilor oncologice rare. Recent, Autoritatea americană pentru alimente și medicamente (FDA) a emis aprobarea de comercializare pentru un nou tratament destinat adulților care au fost diagnosticați cu policitemie vera, o formă rară și complex
Ce înseamnă policitemia vera și ce efect are asupra organismului?
Decizia luată de reprezentanții americani oferă pacienților o soluție terapeutică vitală, în special celor pentru care terapiile actuale nu mai asigură un control satisfăcător al bolii și pentru cei care au devenit intoleranți la regimurile de tratament tradiționale.
Citește șiLongevitatea ni se „citeşte” şi în dantură. Cum influenţează boala parodontală sănătatea întregului organism pe termen lung
Policitemia vera este o afecțiune cronică a măduvei osoase, caracterizată prin producția excesivă și necontrolată de celule sangvine, în special globule roșii. Această supraproducție duce la îngroșarea sângelui, încetinirea circulației sangvine și creșterea considerabilă a riscului de complicații vasculare grave, cum ar fi trombozele, atacurile cerebrale vasculare sau infarctul miocardic, relatează News.ro.
Până în prezent, tratamentul acestei boli a implicat intervenții regulate de flebotomie — extragerea terapeutică de sânge — și utilizarea de terapii citoreductoare, concepute pentru a diminua cantitatea de celule sanguine. Totuși, un număr considerabil de pacienți rămâne afectat de simptome intense, cum ar fi oboseala extremă, mâncărimile dermatologice dureroase și creșterea volumului splinei.
O clasă terapeutică nouă, caracterizată printr-un mecanism de acțiune țintit.
Nou medicament aprobat în SUA reprezintă prima moleculă dintr-o clasă terapeutică complet nouă. Spre deosebire de opțiunile tradiționale, această terapie de ultimă generație este concepută să acționeze direct asupra mecanismelor moleculare subiacente care stimulează producția aberantă de eritrocite în măduva osoasă.
Prin blocarea țintită a acestor căi de semnalizare, terapia facilitează restabilirea nivelului de hematocritului și păstrează controlul asupra volumului sangvin, diminuând necesitatea procedurilor invazive repetate la pacienți.
Păstrarea hematocritului sub 45% reprezintă unul dintre obiectivele principale ale tratamentului. Acest indicator măsoară procentul din volumul total al sângelui ocupat de eritrocite, iar menținerea acestuia la valori inferioare 45% reduce riscul de complicații cardiovasculare asociate bolii.
Pentru a păstra nivelul hematocritului în intervalele recomandate, pacienții pot fi supuși unor recoltări multiple de sânge în scop terapeutic, cunoscute sub denumirea de flebotomii. Această procedură implică prelevarea unei cantități de sânge dintr-o venă pentru a diminua numărul globulelor roșii. În ciuda tratamentului standard, unii pacienți continuă să necesite această intervenție în mod frecvent.
În vineri, Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a acordat aprobarea pentru Mimrylo (rusfertide), destinate tratamentului adulţilor afectaţi de policitemie vera.
Acest medicament reprezintă primul pe care autoritățile l-au aprobat pentru tratarea policitemia vera, acționând ca un imitator al hormonului hepcidină. Hepcidina este secretată natural de corp, în special de ficat, și controlează cantitatea de fier care trece din intestin în sânge, precum și stocurile hepat
Prin restrângerea cantității de fier ce poate fi folosit în formarea de noi globule roșii, tratamentul scade producția excesivă a acestora și ajută la menținerea hematocritului.
Administrarea noului medicament se realizează prin injectare subcutanată, efectuându-se o dată pe săptămână.
Reacții adverse cele mai frecvente
Autorizația recentă a fost susținută de un studiu clinic de fază 3 numit VERIFY, realizat pe mai multe centre, în care participanții au fost alocați aleatoriu, cu ochii închiși și comparat cu un grup de control recepționând placebo. În cadrul cercetării, 293 adulți diagnosticați cu policitemie vera, care necesitau flebotomii frecvente, au fost incluși, în ciuda terapiei convenționale.
Participanţii au fost repartizaţi în două grupuri. Un grup a primit noul medicament, iar celălalt placebo, timp de 32 de săptămâni. Tratamentul a fost administrat subcutanat, o dată pe săptămână, iar doza a fost ajustată pentru menţinerea hematocritului sub 45%.
Principalul criteriu de evaluare a urmărit proporţia pacienţilor care nu au îndeplinit criteriile pentru efectuarea unei flebotomii între săptămânile 20 şi 32.
În grupul care a primit noua terapie, 76,9% dintre pacienți nu au necesitat flebotomie în intervalul analizat, în timp ce doar 32,9% din cei care au primit placebo au evitat procedura.
Cele mai comune efecte adverse legate de tratament au constat în reacții la locul de injecție și în anemia.
„Persoanele cu policitemie vera se confruntă cu necesitatea recoltărilor frecvente de sânge pentru a ţine sub control consecinţele produse de excesul de globule roşii”, a declarat medicul dr. Tanya Wroblewski, director al Diviziei de hematologie pentru afecţiuni necanceroase din cadrul Centrului pentru Evaluarea şi Cercetarea Medicamentelor al FDA.
Conform medicului, noul tratament ar putea diminua greutatea asociată acestor proceduri recurente.
În prezent, tratamentul nu a obținut aprobarea în Uniunea Europeană.
FDA a conferit medicamentului <
Autorizația a fost octavană către Takeda Pharmaceuticals U.S.A., filială americană a grupului farmaceutic japonez, care deține în prezent drepturile exclusive la nivel mondial pentru dezvoltarea și comercializarea tratamentului. Compania va fi responsabilă pentru toate demersurile de reglementare viitoare la nivel global.
Aceasta a încheiat în 2024 un acord de licenţiere şi colaborare cu Protagonist Therapeutics, compania americană care a descoperit substanţa şi a condus dezvoltarea clinică a medicamentului până în faza 3. Tratamentul nu este autorizat în prezent în Uniunea Europeană.
Statele Unite vor avea acces la noul tratament în 48 de ore de la aprobarea oficială, conform informațiilor furnizate de compania farmaceutică. Prețul de lansare rămâne neclar.
COMENTARII / 0