Proteza moleculară: cercetătorii spun că nevăzătorii pot readuce vederea

milioane de oameni suferă pierderea vederii când aceasta apare în zona minusculă situată în partea din spate a ochiului: retina. În această regiune există celule specializate ce prinde lumina și fac posibil primul pas al procesului care ne permite să vedem.

Atunci când aceste celule mor, așa cum se întâmplă în unele boli degenerative ale ochiului, lumina continuă să pătrundă în ochi, dar semnalul de care creierul are nevoie nu mai pornește pe traseul său obișnuit.

Echipa de cercetare lucrează de ani de zile pentru a restabili această conexiune. Conform publicației ScienceDaily, un grup internațional de specialiști, sub coordonarea Institutului pentru Bioinginerie din Catalonia (IBEC) din Spania, a realizat un progres semnificativ: a sintetizat substanțe care răspund la lumină și pot asuma unele dintre funcțiile celulelor afectate.

Citește șiGreșeala costisitoare pe care o fac șoferii la cutia automată: De ce trecerea în modul „N” la semafor sau în pantă distruge transmisia

Cercetătorii le identifică ca „proteze moleculare”.

Nu se referă la o proteză în înțelesul tradițional al termenului.

„Proteza”

reprezintă, în acest context, o moleculă – atât de diminută încât poate fi livrată ca un medicament – care stimulează retină rămase să răspundă din nou la lumină.

Ce se produce când fotoreceptorii se pierd

Înainte de a analiza descoperirea, este necesar să observăm, într-un mod foarte simplificat, modul în care funcționează ochiul.

Retina este echivalentul suprafeței foto-începerii unei camere foto. În interior se găsesc fotoreceptorii, celule dedicate recunoașterii luminii. Acestea convertește lumina provenită din mediul exterioară într-un semnal ce poate fi prelucrat de restul retinei și, în final, transmis către creier.

În afecțiuni precum degenerarea maculară asociată cu îmbătrânirea sau retinita pigmentară, acești fotoreceptori suferă deteriorare și se pierd în mod gradual.

regiunea centrală a retinei este principalul loc afectat de primul tip de boală, iar această afectare face ca activități precum citirea sau identificarea fețelor să devină din ce în ce mai dificile. celulele retinei sunt subiectul celui de-al doilea tip, care cuprinde un grup de afecțiuni eredite, în care aceste celule se deterioră treptat, determinând o scădere progresivă a vederii pe parcursul timpului.

Conform datelor prezentate de cercetători, aproximativ 200 de milioane de oameni din întreaga lume sunt afectați de cele două afecțiuni la nivel mondial.

Dar există un element crucial care a deschis oamenilor de știință o posibilă abordare de intervenție. Chiar dacă fotoreceptorii se pierd, o porțiune semnificativă din „instalația” situată în spatele lor poate rămâne nealterată. Acestea sunt celule nervoase care ar putea continua să funcționeze, deși nu mai primesc semnalul luminos care le-o oferi fotoreceptorii anterior.

Se compară cu o secțiune a unui circuit electric care rămâne activă, însă senzorul responsabil pentru activare a dispărut. În acest punct, noul medicament își propune să acționeze.

În ce mod operează „proteza moleculară”?

Metoda utilizată se numește fotofarmacologie. Deși termenul poate părea greu, conceptul de bază este destul de simplu: cercetătorii dezvoltă medicamente ale căror activitate poate fi reglată prin lumină.

O component fotosensibilă a moleculei este introdusă, asemănându‑se cu un comutator microscopic. Atunci când lumina se aruncă asupra acesteia, moleculei își schimbă forma, iar această transformare modifică și activitatea sa.

Sub coordonarea IBEC, un grup de experți a dezvoltat o colecție de molecule denumită „prosthe6”.

În contextul retinei, acestea interacționează cu anumite celule nervoase care, într-un ochi în stare bună, primesc informația provenită de la fotoreceptori și joacă un rol în propagarea ulterioară a semnalului vizual.

Cercetătorii nu doresc să reconstruiască fotoreceptorii ce au decedat. Ei se concentrează pe reactivarea celulelor vii pentru a răspunde din nou la lumină, recuperând o parte din funcția pierdută.

Din această sursă își trage numele „proteză moleculară”.

„Scopul nostru a fost să restabilim vederea folosind un mecanism molecular cât mai apropiat posibil de modul în care funcționează retina sănătoasă”, a explicat cercetătoarea spaniolă Rosalba Sortino.

În loc să evite mecanismele naturale prin care retina procesează informația, cercetătorii încearcă să readucă activitatea circuitului chiar în apropierea zonei în care a apărut ruptura – acolo unde fotoreceptorii au dispărut.

În cadrul cercetării, animalele testate au reușit să distingă din nou lumina de întuneric.

O componentă foarte sugestivă a experimentului nu cere aproape nicio clarificare medicală.

Un șoarece sănătos tinde spre zonele întunecate și se străduiește să se abțină de la spațiile intens iluminate. Pentru a realiza această decizie, creierul trebuie să diferențieze lumina de întuneric.

Șoarecii fără vedere utilizați în studii își pierd atracția pentru lumină, deoarece nu mai disting diferența dintre spațiul iluminat și cel întunecat.

După ce au fost administrate moleculele prosthe6, comportamentul lor a suferit modificări. În mod spontan, animalele au revenit la preferința pentru zonele întunecate.

Nu aveau pregătirea necesară pentru a efectua această acțiune. Alegând din nou întunericul, aceștia au semnalat cercetătorilor că erau capabili să detecteze lumina și să exploateze informația vizuală pentru a-și direcționa comportamentul.

lumină de intensitate extraordinară nu a fost singura condiție necesară; rezultatul a fost obținut și cu iluminare obișnuită. Moleculele au activat la intensități de iluminare similare cu cele pe care le întâlnim de obicei într-o cameră sau în aer liber, în ziua cu cer acoperit.

Cercetătorii au realizat experimente pe larve de pește-zebră, animale des utilizate în studiile sistemului vizual. În aceste teste, s-au obținut anumite reacții ale ochilor la stimuli vizuali.

Tratamentul viitor ar putea fi administrat sub formă de picături.

perspectivă poate fi cea mai captivantă idee pentru un tratament viabil destinat oamenilor, însă aceasta se bazează pe modul în care substanțele au fost administrate.

Două dintre moleculele create de cercetători au generat efecte atât la injectare directă în ochi, cât și la aplicare locală sub formă de picături.

Importanța acestei descoperiri constă în faptul că alte abordări experimentale pe care cercetătorii le explorează pentru a restabili vederea implică intervenții mult mai complexe. De exemplu, există terapii genetice, care presupun introducerea sau modificarea materialului genetic în celulele pacientului. Totuși, aceste metode sunt destinate doar unor grupuri limitate de pacienți și unor tipuri specifice de mutații genetice.

Au fost dezvoltate și proteze electronice pentru retină – dispozitive implantate care încearcă să suplinească funcția sistemului vizual, însă acestea presupun intervenții invazive, costuri ridicate și o perioadă lungă de adaptare.

Pentru noile molecule nu se impune instalarea unui implant, nici intervenția genetică a celulelor. În plus, există un alt beneficiu: acestea răspund lumina vizibilă obișnuită. În esență, pacientul nu trebuie să utilizeze un aparat ce generează lumină specială pentru a le activa.

Cercetătorii consideră că metoda reprezintă o posibilă direcție către un tratament mai simplu, datorită exactei combinații dintre aceste caracteristici.

„Aceste molecule nu vindecă orbirea”

Entuziasmul generat de rezultatele obținute este însoțit de o precizare importantă. Până în prezent, studiile au avut loc pe animale, iar cercetătorii trebuie să parcurgă încă numeroase faze înainte ca tehnica să fie evaluată și, eventual, aplicată la oamenilor.

În esență, moleculele nu remediează factorul care a provocat deteriorarea fotoreceptorilor. Ele nu fac ca celulele pierdute să se regenereze la locul original și nici nu garantează oprirea bolii care le-a distrus.

În mod direct, responsabilul proiectului, Pau Gorostiza, pune în evidență această diferență.

„Aceste molecule nu vindecă orbirea, deoarece nu acționează asupra cauzei degenerării fotoreceptorilor. Dar sunt remarcabil de eficiente în restabilirea vederii și fac acest lucru printr-o abordare foarte simplă și ușor de utilizat de către pacienți”, a explicat cercetătorul.

Metoda nu repara boala care a afectat retina, ci se concentrează pe restabilirea unei părți din vedere, utilizând celulele care au rămas active.

Există speranță că oamenilor le poate fi restabilită vederea.

În prezent, cercetătorii analizează securitatea substanțelor și caută să optimizeze compoziția pentru ca impactul asupra vederii să fie prelungit.

Tehnologia a fost înregistrată la brevet, iar echipa își caută investițiile indispensabile pentru a prelungi cercetările și pentru a putea ajunge, în viitor, la studii clinice pe oameni.

Un precedent deja existent oferă speranță. Un alt fármac, construit pe principiile fotofarmacologiei – aceeași tehnică prin care lumina reglează activitatea unei substanțe – a atins faza de primul studiu clinic pentru recuperarea vederii. Totuși, modul său de funcționare se distinge de cel al moleculelor prosthe6 create de echipa IBEC.

În contextul noii „proteză moleculară”, traseul spre un eventual tratament rămâne încă extins. Cercetătorii nu ascund această situație:

„transformarea acestui lucru într-o terapie este un proces lung și laborios”.

Totuși, există o perspectivă realistă că medicamentele ar putea restabili, în viitor, o vedere de calitate superioară, printr-un proces reversibil, fără intervenții invazive și fără a necesita o mutație genetică specifică.

Dacă rezultatele pot fi reproducibile în condiții de siguranță la oameni, uriasa ar putea fi în joc. Aceasta ar avea un impact deosebit pentru cei aflați în faze avansate ale bolilor degenerative ale retinei, unde posibilitățile actuale de recuperare a vederii sunt foarte restrânse.